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La FDA retrasa la acción sobre un fármaco contra el Alzheimer que se vigila de cerca

by Isabella Walker
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La Administración de Alimentos y Medicamentos ha decidido retrasar la acción sobre un fármaco contra el Alzheimer muy seguido, donanemab, que se esperaba que la agencia aprobara este mes. En cambio, la FDA exigirá que donanemab sea revisado por un panel independiente de expertos, dijo el viernes el fabricante del medicamento, Eli Lilly and Company.

“La FDA informó a Lilly que quería comprender mejor las cuestiones relacionadas con la evaluación de la seguridad y eficacia de donanemab, incluidos los resultados de seguridad en pacientes tratados con donanemab y las implicaciones de eficacia del diseño único del estudio”, dijo la compañía. en una nota.

La decisión probablemente sorprenderá a muchos expertos, médicos y pacientes en Alzheimer que esperaban que el medicamento estuviera pronto en el mercado. La medida de la FDA fue sorprendente para la compañía, que había planeado darle luz verde al medicamento a la agencia en el primer trimestre de este año.

“No esperábamos esto”, dijo en una entrevista Anne White, vicepresidenta ejecutiva de Lilly y presidenta de su división de neurociencia. Dijo que si bien la FDA a menudo recurre a comités asesores independientes cuando tiene preguntas sobre medicamentos, es inusual hacerlo “al final del ciclo de revisión y más allá de la fecha de acción que la FDA nos ha dado”.

La FDA no ha dicho nada públicamente sobre la iniciativa, lo que retrasará cualquier decisión sobre la aprobación o no de donanemab hasta al menos finales de año. Los funcionarios de Lilly dijeron que esperaban que pasaran algunos meses antes de que el panel asesor celebrara una audiencia.

“La FDA se ha comprometido con nosotros a actuar rápidamente, por lo que esperamos que actúen poco después de la reunión del comité asesor”, dijo la Sra. White.

La decisión de convocar un comité asesor refleja lo mucho que está en juego y la difícil historia del desarrollo de tratamientos para el Alzheimer. La enfermedad afecta a más de seis millones de estadounidenses y actualmente no existen tratamientos o medicamentos que puedan restaurar la pérdida de memoria o revertir el deterioro cognitivo.

Durante años, la industria se ha caracterizado por ensayos fallidos de medicamentos. Pero donanemab, una infusión que se administra una vez al mes, pertenece a una nueva clase de fármacos que los expertos esperan que ayuden a los pacientes atacando una proteína, el amiloide, que se acumula en las placas del cerebro de las personas con Alzheimer.

El año pasado, la FDA aprobó otro medicamento de su clase, Leqembi, fabricado por Eisai y Biogen. Leqembi, una infusión administrada cada dos semanas, puede retardar modestamente el deterioro cognitivo en las primeras etapas del Alzheimer.

Los nuevos medicamentos se consideran sólo un primer paso en una dirección potencialmente fructífera porque es posible que no desaceleren el declive lo suficiente como para ser visibles para los pacientes o sus familias, dicen los expertos. Los medicamentos también conllevan importantes riesgos de seguridad, como hinchazón y sangrado en el cerebro.

(El primer medicamento aprobado en la clase de antiamiloide, Aduhelm, fue controvertido porque tenía evidencia débil; Biogen, el fabricante del medicamento, lo abandonó recientemente).

Se esperaba que Donanemab obtuviera la aprobación fácilmente porque los datos mostraban que el fármaco también podía ralentizar ligeramente el deterioro cognitivo en personas con síntomas leves y los riesgos de seguridad eran similares a los de Leqembi. Debido a que el diseño del estudio de donanemab fue diferente al de Leqembi e incluyó a algunos pacientes con problemas médicos más complejos, los estudios de los dos medicamentos no se pueden comparar directamente.

El estudio de Donanemab tuvo dos aspectos inusuales que la FDA indicó que pediría al panel asesor que evaluara, dijo el Dr. John Sims, director médico de Lilly y líder de los ensayos clínicos de donanemab.

Una característica sería particularmente atractiva para los pacientes: los participantes del estudio dejaron de recibir donanemab después de que sus placas amiloides se habían aclarado hasta cierto nivel (aproximadamente un año para la mitad de los participantes que comenzaron a tomar donanemab) y su deterioro cognitivo continuó disminuyendo. Los científicos de Lilly estimaron que se necesitarán casi cuatro años para que los niveles de amiloide vuelvan a cruzar el umbral.

El Dr. Sims dijo que cree que la FDA quiere saber más sobre cómo suspender el tratamiento porque “es muy singular” y que los reguladores tal vez quieran explorar si otros medicamentos antiamiloide podrían suspenderse en algún momento.

La Sra. White dijo que entre los médicos y los pacientes “hay mucho entusiasmo por el concepto de que una vez que se ha aclarado el objetivo que se persigue, ya no es necesario someter a los pacientes a infusiones y visitas adicionales”.

La otra característica inusual del estudio involucró otra proteína, tau, que forma ovillos en el cerebro después de la acumulación de amiloide. Los niveles más altos de tau están más estrechamente asociados con problemas de memoria y pensamiento.

El estudio de donanemab dividió a los participantes en grupos con niveles altos de tau y niveles intermedios de tau. Las personas con niveles intermedios de tau tuvieron una mayor desaceleración del deterioro cognitivo, lo que respalda una teoría popular de que tratar a los pacientes lo más temprano posible en el proceso de la enfermedad ofrece una mayor probabilidad de desacelerar los síntomas.

El Dr. Sims dijo que medir tau era “informativo, pero no necesario para instaurar terapia para los pacientes, y obtuvimos efectos terapéuticos en todo el espectro de tau”. Dijo que la FDA no había indicado “los detalles de lo que quiere hablar” sobre la tau, sólo que era un tema que el panel asesor consideraría.

La Sra. White dijo: “Hay algunas personas aquí en Lilly que han estado trabajando en este proyecto durante 35 años, por lo que se puede imaginar que fue sin duda una decepción para ellos no llevar este producto a los pacientes en este momento”. Pero dijo que la compañía tiene confianza en sus datos y pasará los próximos meses pensando en “análisis adicionales que podamos hacer para ayudar a responder cualquier pregunta que alguien pueda hacernos”.

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